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市場需求少、研發(fā)成本高 罕見病用藥多依賴進口
來源：醫(yī)藥網(wǎng)發(fā)布時間：2013-12-16點擊：8696次
生意社12月16日訊 一個擁抱、蹬一次被子、甚至大笑都有可能使他們骨折的“瓷娃娃”（成骨不全）；每次張口呼吸對他們來說都是一種奢侈的淋巴管肌瘤??；肝脾腫大的“戈謝病”；一次磕碰都可能致命的血友病；爬次樓梯比登天還難的“藍(lán)嘴唇”病……這些都是普通人可能無法想象的罕見病，而目前罕見病患者的治療藥物基本依賴國外進口，造成很多罕見病患者只能選擇昂貴的進口藥或者無藥可用。昨天，孤兒藥界定與市場準(zhǔn)入政策全國學(xué)術(shù)研討會在中國藥科大學(xué)召開，所謂“孤兒藥”是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此被形象地稱為“孤兒藥”。
“什么叫罕見?。俊鄙虾＝淮筢t(yī)學(xué)院新華醫(yī)院內(nèi)科主任李定國教授介紹說，目前國內(nèi)專家學(xué)者對此達(dá)成的共識是：發(fā)病率萬分之一、患病率50萬分之一的病種。“中國罕見病患者絕大多數(shù)都是窮人，因為知識缺乏，有的家庭生了一個孩子有問題會再生一個，他們不知道罕見病80%是遺傳性疾病?！崩疃▏榻B，罕見病患者相對分散，人數(shù)不多，但是病種多，此外由于醫(yī)療保障的缺失，高昂的醫(yī)療費用患者根本負(fù)擔(dān)不起。治療罕見病的“孤兒藥”有多貴？李定國舉了個例子：“福布斯”排行榜曾統(tǒng)計出全世界最昂貴的9種藥，其中大部分都是孤兒藥。為何這么昂貴？“市場小，研發(fā)費用高，投入與收益不符，所以藥廠更愿意投入在其他大品種病上?！?/p>
“目前國際上通常認(rèn)為罕見病大約有6000種左右，最可怕的是，這些病大多數(shù)能嚴(yán)重致殘致死，只有1%左右可以治療。但藥物價高普通人難以承受，比如戈謝病每年治療費用在200萬—400萬元左右，很多患者只能等死。”廣州婦女兒童醫(yī)療中心內(nèi)分泌代謝科主任、廣東醫(yī)學(xué)會罕見病學(xué)會分主任委員劉麗說，罕見病患者相當(dāng)分散，比如戈謝病整個廣東只有十來例，國內(nèi)沒有相關(guān)藥品的研發(fā)，只能依賴全進口。
“截至去年，大陸上市的罕用藥數(shù)目是130個。”中國藥科大學(xué)國際醫(yī)藥商學(xué)院副院長丁錦希教授介紹說，美國自1983年作為全世界第一個實施《罕用藥法案》的國家，到去年上市罕用藥已經(jīng)達(dá)到410個。
除了罕用藥數(shù)目少，對于高昂費用，在醫(yī)保保障上我國也顯得捉襟見肘，“2009年版國家基本藥物目錄共列入307種藥品，其中能夠用于罕見病治療的僅有3種，我國上市的130種罕用藥中，進入國家醫(yī)保目錄的僅有57種，其中僅10種可以全額報銷。”
在論壇上，丁錦希教授建議，完善罕用藥特殊上市保障制度的相應(yīng)配套制度，在上市審批注冊、稅收和基金資助等方面給予罕用藥相應(yīng)的鼓勵政策。另外，還要提升國家基本藥物目錄和醫(yī)保目錄內(nèi)罕用藥的納入水平，或者可以設(shè)立專門的《罕用藥報銷目錄》，對于成本效益比較低的罕用藥，嘗試采取醫(yī)保、個人負(fù)擔(dān)、商業(yè)保險和民間捐資等多渠道救助方式。
對于罕用藥的保障前景，丁錦希教授介紹說，2012年1月，國務(wù)院發(fā)改委發(fā)布的《國家藥品安全“十二五”規(guī)劃》中指出“鼓勵罕見病用藥和兒童適宜劑型研發(fā)”，“這代表了罕用藥的研發(fā)與生產(chǎn)已經(jīng)正式納入了國家藥品規(guī)劃范疇。由此可見，保障罕用藥的可及性，是新醫(yī)改政策的重要制度目標(biāo)。”
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